歌礼制药-B（1672.HK）：研发放眼全球化，管线拓展创新升维

随着医改进入深水区，如何才能在政策密集发布下破茧成蝶，成为众多中国药企面临的问题。当下，摆在药企面前的出路，一是加强创新研发，走出产品的差异化，二是“走出去”，进行全球化输出。在众多医药企业中，笔者认为歌礼制药的发展路径——研发驱动结合国际化布局，是一个符合行业进化升级的好选择，应该引起投资者的重视。

2021年8月26日晚，歌礼制药-B（1672.HK）发布了截至2021年6月30日止6个月的中期业绩公告。2021年上半年，公司实现销售收入3654.9万元，同比增长14.8%。公司的研发开支为7402.6万元，同比增加43.1%。

高效研发成果显著，布局前瞻全球领先

歌礼制药聚焦于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、肿瘤（脂质代谢与口服检查点抑制剂）、病毒性疾病（乙肝）等领域。公司最大化利用研发资金，打造了18条创新管线，并取得了突破性的进展。

创新药企想要占据先发优势，加快研发进程是一个关键因素。据公司半年报显示，歌礼制药加快了临床研发的进展。从进度上来看，公司在研发费用可控的情况下，上半年共有5项中国IND和1项美国IND获批，分别为ASC40-NASH、ASC42-NASH、ASC40-rGBM、ASC42-HBV、ASC40-痤疮的中国IND和ASC41-NASH的美国IND。已有4项管线新进入II期和III期临床试验。

其中，ASC40对于复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的适应症启动了中国III期临床试验，据公司公开资料显示，公司预计在未来12个月内完成80%的受试者入组；ASC40在NASH的研究也进入美国IIb期临床试验，公司预计将在未来12个月内获得该试验的中期结果；ASC42治疗慢性乙肝（HBV）和ASC40的痤疮适应症开启了中国II期临床试验研究，公司也预计在未来12月内获得这两项试验的顶线数据。

当下，市场已经充分认识到研发过度竞争的弊端，局限于中国权益的创新药企，由于超额的研发投入不足以覆盖未来的收入，开始受到市场的质疑。而歌礼制药的产品布局前瞻，着眼于全球化的权益。

不仅如此，相较于其他创新药企动辄上亿的研发投入，公司在研发方面的花费不算太高，却取得了较为理想的成效，比如从临床试验的进度来看，公司凭借快速入组的能力以及高效的临床推动，使得多个候选药物领跑行业。

公司在NASH领域的候选药物ASC40，是一款同类第一的口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂。公司在FASN赛道的研发进度全球第一，仅4个月就完成了30名患者中国II期临床试验的入组，一项随机、双盲、安慰剂对照、以肝脏活检为主要疗效终点的IIb期临床试验已由合作伙伴Sagimet正式启动。公司计划在完成美国IIb期试验后启动包括中国和美国在内的全球多中心III期临床试验。

公司第二个领先的NASH候选药物ASC42，是一款由歌礼制药旗下的甘莱制药完全自主研发、有望成为同类最佳的新型高效选择性非甾类FXR激动剂。公司仅花费6个月，就在64名受试者的美国I期临床试验中，取得了良好的安全性和药效学生物标志物顶线数据，公司计划未来12个月内在美国递交以肝脏活检为主要疗效终点的IIa/IIb期适应性临床试验申请，相较于其他公司在同样靶点药物的研发速度，歌礼的研发效率值得肯定。

除此之外，公司候选药物ASC41在THR-β赛道研发进度全球第三、中国第一，这款肝脏靶向性前体药物，其活性代谢产物可选择性激活甲状腺激素受体β（THR-β），已完成两项I期临床研究，公司计划在未来12个月内在美国完成以肝脏活检为主要疗效终点的IIa/IIb期适应性临床试验的首个患者给药。

图一：歌礼制药的NASH产品管线进展

资料来源：歌礼制药2021年半年报，格隆汇整理

另外，公司在慢性乙肝临床治愈领域，ASC22联合核苷（酸）类似物的中国IIb期临床试验，仅用时7个月就完成了149名患者IIb期入组并取得良好中期结果。同领域的候选药物ASC42，仅用时2.5个月就从IND获批到完成中国桥接试验并启动II期临床试验。据公司的公开资料显示，公司预计在未来12个月内获得这两项II期临床试验的顶线数据。

图二：歌礼制药慢性乙肝产品管线进展

资料来源：歌礼制药2021年半年报，格隆汇整理

纵向拓展现有产品，创新发现价值升维

歌礼制药在横向发展不同靶点的创新产品同时，还深入挖掘纵向拓展现有产品的潜力适应症。歌礼制药具有敏锐的市场发现能力，在同靶点适应症方面创新性开发，将公司的候选产品ASC40应用于rGBM和痤疮等领域，以填补未被满足的巨大医疗需求缺口，进而实现候选药物的价值升维。

从复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的治疗格局来看，据发表数据，作为最常见和致命的原发性脑肿瘤，胶质母细胞瘤（GBM）在中国年发病率较高，每年新发GBM病例约4万-6.4万例，而且GBM的复发率极高，超过90%的GBM患者在手术、放疗、化疗后会出现复发，而患者在接受放化疗之后，已经没有了标准的护理。

应用于rGBM适应症，歌礼制药的候选产品ASC40进展还较为迅速。2021年7月，中国NMPA批准开展ASC40联合贝伐珠单抗治疗rGBM患者的III期临床试验。此外，公司不局限于rGBM，还计划开展针对多种实体瘤适应症的II期临床试验。

图三：歌礼制药肿瘤产品管线进展

资料来源：歌礼制药2021年半年报，格隆汇整理

而痤疮是世界第八大流行疾病，全球痤疮患者人数超过6.4亿人，据Allied Market Research最近发布的报告显示，2019年，全球痤疮药物市场规模为118.6亿美元，折合人民币770.9亿元。目前，治疗痤疮的一线药物主要为一些外用乳膏，如维甲酸类、雄激素受体抑制剂等药物。这类药物只能治疗表面症状，甚至会导致损伤肝功能等严重副作用。

基于痤疮领域存在较大的市场需求，为治疗中、重度痤疮患者，歌礼制药拓展了ASC40在痤疮领域的适应症，并于2021年8月获中国NMPA批准开展II期临床试验。据公司的公开资料显示，公司预计在未来12个月内获得这项II期临床试验的顶线数据。

图四：歌礼制药痤疮产品管线进展

资料来源：歌礼制药2021年半年报，格隆汇整理

结语

此次半年报业绩披露，笔者注意到，歌礼制药在现有产品的临床研究方面，开始加快进度，极大程度地提高了公司的研发效率，多款候选药物已经达到了全球领先的水平。

不仅如此，歌礼制药更是深谋远虑，候选药物看中的是全球范围的权益，并合理布局产品管线。同时，公司创新性地挖掘市场需求，进行纵向拓展，开发更多种类的适应症，进而提高产品的市场空间，实现价值升维。

所以，歌礼制药凭借着在研发、创新、国际化等方面的优势，不断提升公司的创新驱动力，将打破当下中国医药行业研发过度竞争的困局，有望从Biotech发展成为Bio Pharma乃至Big Pharma，就让我们拭目以待。