专家呼吁：降低药价亦可考虑从临床成本切入

财联社（上海，记者 徐红）讯 ，在去年年底国家医保局牵头进行药品带量采购，多个中选药品大幅降价之后，美国政府亦多次表示要降低美国的药品价格，同时更有美国FDA官员公开表示欢迎中国低成本的PD-1/PDL-1抑制剂进入到美国市场，可以说药价过高已是“国际难题”。

然而，高投入与高风险又是新药研发的特点，也是其重要成本组成。对于药企来说，如果药价无法覆盖成本，那么新药研发也就无以为继，从长久来看仍旧是对公众利益的伤害。药价与制药企业可持续发展之间的矛盾到底该如何解决？业内人士也都有着自己的思考与见解。

在日前举行的“首届全球生物医药前沿技术与政策法规大会”间隙，国投创新医疗健康首席科学家何如意博士在接受记者采访时表示，药品降价不能仅从上市之后入手，解决药价的根本问题在于成本，解决途径之一可以是“改变传统的药物开发模式”。

“比如，我们可以在临床实验研发的过程中开通思路，去思考怎么降低药物研发的临床成本，这样也能够将药物研发成本与药价降下来。”他说。何如意博士曾在美国FDA工作了17年，主管消化系统胃肠道类药物及罕见病药物的临床审批，后以“首席科学家”身份加入国家药监局药审中心，在IND/NDA方面经验丰富。

“目前在国内，一些临床试验的方法或者适应症的研发完全照搬美国，但实际上这并不符合本国本地区的具体情况，并且无形中还增加了很多成本。所以我想在我们的新药研发上市过程中，是不是在临床试验的方法上各方可以做更多的创新。”何如意博士指出。

据何如意博士介绍，利用真实世界数据（RWD, Real World Data）支持药物研发或者新药批准、对临床急需药品允许有条件批准（Conditional Approval），以上种种举措都可以从临床试验的角度降低药物开发成本。

2019年4月4日，FDA首次基于真实世界数据批准了辉瑞爱博新（Ibrance）的一项新适应症—与芳香化酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联合，可用于治疗患有HR +、HER2-转移性乳腺癌的男性患者。FDA此次批准主要基于美国电子健康记录数据，以及IQVIA保险数据库、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库、辉瑞全球安全性数据库收录的Ibrance上市后在真实世界的男性患者的用药数据，而非临床试验或临床表现评价，是对传统的药物审评方法的颠覆。

而中国药监部门亦不甘落后，在随后的5月29日，国家药品审评中心发布了关于公开征求《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》意见的通知，同时明确了真实世界证据支持药物研发和监管决策的几种情形，包括罕见病治疗药物研发、修订适应症或联合用药范围、上市后药物的再评价、中药医院制剂的临床研发、指导临床研究设计等。

在药品“有条件批准”方面，国家药监局也已有所动作。2017年12月，药监局起草公布了《临床急需药品有条件批准上市的技术指南（征求意见稿）》， 而最新获批的几个国产PD-1单抗，国家药监局发放的也都是“有条件批准”。所谓有条件批准，一般是为满足临床需求，根据有提示意义但尚不稳健的临床试验数据所给予的一种临时性批准，后期还需要申请人提交确证性临床试验资料，再判定是否给予正规的完全批准。

值得一提的是，11月2日，国家药监局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）的上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病。这是我国自主研发并拥有自主知识产权的一款创新药，其获批结束了过去17年来在AD治疗领域全球无新药上市的历史。因为是“有条件获批”，药监局同时要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。