国产重磅阿尔茨海默病新药获批上市，为近20年全球首款

财联社（上海，记者 徐红）讯，国家药监局网站2日公告显示，甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）已于近日获批上市，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD），其获批结束了过去17年来在AD治疗领域全球无新药上市的历史，具有里程碑意义。

甘露特钠胶囊（代号：GV-971）由中国海洋大学、上海药物研究所和绿谷制药联合开发，不同于以往的治疗药物，它是一种从海藻中提取的海洋寡糖类分子。此前，中科院院士、中科院上海药物所所长蒋华良曾在第三届中国医药创新与投资大会上表示，GV-971顺利完成临床3期试验（并上市），有望引领糖类药物的研发高潮。

据了解，九期一的整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬（原昆泰）负责管理，共有1199例受试者参加了1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验在上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。

为期36周的3期临床研究结果表明，九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分（p

据该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍，临床前作用机制表明，九期一通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。

肠道微生物对人体健康的影响是近年来研究的热门领域之一，大量的研究表明肠道微生物对于机体健康具有重要的作用，各类研究结果也层出不穷。比如近期顶尖学术期刊《自然》在线发表的一篇论文显示，科学家通过小鼠研究发现，肠道菌群的变化会改变大脑神经元的功能和结构，进而影响动物的行为。另外有研究认为，肠道微生物群与自闭症（ASD）或也有一定联系，肠道微生物紊乱可能会诱导或者促进自闭症的发生 。

据上海绿谷制药有限公司称，目前公司已做好生产、销售的各项准备，药品年内可投放市场。同时，绿谷将启动九期一上市后研究和真实世界研究，并正在积极推进国际多中心临床研究项目。

自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，并且临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的AD治疗药物，不过大多宣告失败。因此，阿尔茨海默病也被认为是新药研发的“坟场”。

今年3月21日，百健/卫材亦曾宣布终止阿尔茨海默病药物aducanumab两项代号分别为ENGAGE和EMERGE的全球III期研究，原因在于独立的数据监测委员会认为，aducanumab对于阿尔茨海默病以及轻度阿尔茨海默病痴呆引起的轻度认知功能损伤没有改善作用。不过，基于新的数据分析结果，Biogen和Eisai在10月22日又宣布，在与FDA协商后，Biogen计划将在2020年初向FDA提交aducanumab的生物制品许可上市申请（BLA）。Aducanumab（BIIB037）是一种研究性单克隆抗体，被研究用于治疗早期性阿尔茨海默病。