何启俊：知临集团（APM.US）试验获新进展 留意底部机会

来源：资本杂志

2022年初，医药股渐受追捧，新药项目进展顺利的企业正迎来风口机会。致力于开发创新疗法以解决尚未被满足医疗需求的创新药企业——知临集团有限公司（纳斯达克股票代码：APM，巴黎泛欧交易所股票代码：APM）（「知临集团」或「知临集团」）近期多个试验项目获得重大进展，值得留意。

多个试验项目获进展

知临集团药品开发项目包括孤儿疾病、传染病、新陈代谢疾病等，拥有超过10种候选药物。公司在转染病治疗及诊断等新技术上不断加码，近期宣布其子公司Aptorum Innovations Holding Limited(「Aptorum Innovations」)已开始对其基于分子的快速病原体诊断液体活检技术（「RPIDD」）进行临床验证，RPIDD是一种创新的液体活检驱动的快速病原体分子诊断技术，用于诊断包括病毒、细菌、真菌和寄生虫在内的病原体。

在试验样本中，数据已通过血液培养技术等标准诊断方法结果进行交叉验证。RPIDD在添加样品低深度（60,000次读取）和高深度（100万次读取）测序中分别实现了最多100%和90%的分析灵敏度和特异性。此高灵敏度和特异性有望为传染病诊断提供一种快速、准确和具有成本效益的基于液体活检的技术。公司将在2022年继续RPIDD试验，同时在2022年进行预商业化过程。

此外，知临集团近期还宣布完成针对金黄色葡萄球菌和神经母细胞瘤感染的小分子药物ALS-4和SACT-1的I期临床试验。ALS-4可能透过降低选择压力来减少抗菌素抗药性，并增强宿主免疫系统清除这些细菌的能力。ALS-4的目标是单独或者联合其他现有抗生素(例如万古霉素(vancomycin))使用，以实现潜在的药效。

SACT-1作为Smart-ACT™平台推出的第一个先导项目，用于治疗常见于幼儿的颅外肿瘤——孤儿病神经母细胞瘤。SACT-1能有效促进肿瘤DNA破坏和肿瘤细胞死亡，并减少MYCN的表达,是神经母细胞瘤潜在有效治疗药物。市场预测2023年神经母细胞瘤的市场规模将达到32.3亿美元，随着公司在这一领域的布局推进，若未来成功商业化，将可能为公司带来广阔的利润空间。

新推出针对肿瘤学及自身免疫发现和开发平台

知临集团近期还宣布推出针对未解决的突变和新型生物标志物的肿瘤学和自身免疫发现和开发平台。

该平台最初专注于适应症，包括但不限于非小细胞肺癌（「NSCLC」）和自身免疫性疾病，如狼疮、类风湿性关节炎、炎症性肠病等。公司将继续利用平台对新型首创小分子和基于PROTAC（degraders）的候选药物进行筛选，并将对被选的候选药物进行优化，作为其小分子库的一部分，主要目标包括但不限于EGFR、ALK、KRAS、p53突变。公司已经确定了例如适用于非小细胞肺癌主要未解决的医疗需求，并将利用其现有的药物发现平台为此类目标患者群体提供新的治疗方法。

综合而论，知临集团前瞻性在孤儿疾病、传染病、新陈代谢疾病等领域多线布局，并稳步推进相关药物管线试验及药物发现平台建立，公司具有国际化视野，在海外建立或联合建立试验平台，同时公司在多个资本市场拥有融资管道，为未来更长远发展奠定基础。截至北京时间2022年1月14日，公司市值仅有不足0.5亿美元，对于多个管线推进顺利的创新药企，显著低估，投资者或可考虑趁低布局。