Sirnaomics：国内RNA疗法第一股通过聆讯，深耕中美两大RNAi市场前景可期

前言：

基于核酸干扰技术（RNAi）在今年陆续实现了多笔境内外的大金额投资、并购或研发合作项目，以及mRNA技术在快速应对新冠疫情全球蔓延中发挥的巨大作用及带来极高的商业前景，2021年成为RNA药物发展的黄金年份。

在全球RNA行业如火如荼之际，港股市场也传来喜讯。

2021年12月19日，Sirnaomics（圣诺医药）举行新闻发布会宣布上市计划，将于明日（20日）开始香港公开发售。这意味着国内RNA疗法第一股即将登陆港交所，填补国内投资者在RNA领域的投资空白。

国内RNA疗法第一股

Sirnaomics在2007年成立于美国，是全球最早聚焦RNA疗法的生物制药公司之一。公司自2008年进入中国，先后在苏州和广州建立了中国的研发中心和产业化基地。后陆续在香港、加州、波士顿和北京建立了其他的业务职能部门。Sirnaomics现主要针对肿瘤、纤维化、病毒感染和肝脏代谢类疾病开发RNAi和mRNA药物和疫苗。

经过十多年的深耕细作与不断摸索，Sirnaomics攻克了RNA药物研发的最大挑战 ——药物导入系统，成功构建了全球领先且专有的“递送平台”。据招股书显示，Sirnaomics拥有全球独有的多肽纳米颗粒（PNP）递送平台和GalNAc RNAi递送平台，其中PNP技术是圣诺的“独门绝技”。

与传统的LNP和GalNAc递送平台相比，PNP技术具有毒性低、易制造及可触达多种靶器官以及若干细胞类型的显着优点，且适用于局部给药和全身给药。

在领先及专有递送平台加持之下，Sirnaomics突破了常规RNAi适应症的限制，不断加强产品管线，同时也和包括沃森、信达、君实、香雪等在内多家国内外知名药企展开合作，推动多个临床前/临床项目的研发进展以及全球商业化布局。

此外，Sirnaomics还透过子公司RNAimmune开发了mRNA疗法及疫苗的研发管线。值得注意的是，RNAimmune通过应用已有的人工智能疫苗设计平台和mRNA疫苗创制平台，已经完成了针对奥密克戎（Omicron）新疫苗的设计和序列优化，正在加速推进针对奥密克戎的新一代mRNA疫苗的研制。该候选疫苗产品已向美国FDA递交了pre-IND申报文件。

在自主研发和外部第三方合作的共振之下，Sirnaomics产品适应症持续拓展，短短几年时间里，新的候选药物犹如雨后春笋般不断出现，使Sirnaomics成为中国及美国均占有重要市场地位的、全球领先的临床阶段RNA疗法公司。

据招股书显示，截至2021年11月16日，Sirnaomics研发管线拥有十多种候选产品，适应症覆盖肝癌、肝纤维化、肺癌、胰腺癌、结肠癌、肝炎、流感、HPV、新冠以及心脏代谢疾病等在内的多种疾病领域。其中，在研核心产品 STP705（一种TGF-β1/COX-2抑制剂），让Sirnaomics成为全球首家运用RNAi技术在肿瘤学领域取得积极IIa期临床结果的国际制药企业。

RNA药物研发创制是一个充满了艰难险阻的大命题。短短数年时间，Sirnaomics便能突破RNA疗法的瓶颈，建立开创性的药物导入系统平台，并构建了商业前景广阔的研发管线，很大程度上得益于公司拥有一支经验丰富的全球化管理团队和强大的中美研发、临床和生产团队。

Sirnaomics的现任领导层齐聚了全球领先制药公司及研究机构核心高管，平均拥有20年以上的药物研发经验，在设计、开发及商业化RNA疗法方面实力雄厚。其中，公司创始人、董事会主席兼首席执行官陆阳博士，在中国及美国生物医药研发方面拥有30多年的经验，在国际RNA药物行业享有盛名，单单发明专利就有50多项，科学书刊着作超过55篇。

基于RNA疗法未来广阔的市场前景及Sirnaomics在RNAi疗法的领先市场地位，各路资本纷纷入股Sirnaomics。据招股书显示，自成立以来Sirnaomics已完成5轮融资，引入资本总计超过2.7亿美元。公司最近的一次融资在7月份，投后估值为6.57亿美元，相当于42亿元人民币。

Sirnaomics的股东阵容中不乏境内外知名的医药专业投资机构。据招股书显示，截止到公司提交港股申请之前，旋石资本持股为5.67%，仙瞳资本持股为4.9%，沃森生物持股为4.46%，越秀产业基金持股为4.14%，阳光融汇资本持股为3.88%，华润正大生命科学基金持股为3.73%，元禾控股旗下的中新创业投资持股为2.51%等。

深耕中美两大市场，商业化前景可期

作为全球领先的RNA疗法药企之一，Sirnaomics目标市场是全球，尤其是未来RNAi疗法需求量庞大且增速较快的中国，以及当前RNAi疗法市场规模更为成熟的美国市场。

根据灼识咨询的报告，RNAi疗法的全球市场规模估计于2030年将达到250亿美元。预计在2030年，RNAi疗法应用于常见病及肿瘤学的市场规模将占总市场规模的54%。中国RNAi疗法的市场规模将由2022年的约400万美元增至2025年的3亿美元以上，年复合增长率超过300%，估计于2030年将达到约30亿美元。

目前，RNAi疗法的主要全球参与者包括Sirnaomics、Alnylam、Arrowhead、Dicerna、Silence Therapeutics等。其中，仅有Alnylam一家有产品实现商业化，其余RNAi企业都仍处于临床研发阶段。但在这些企业中，Sirnaomics的竞争优势最为显着。以递送平台为例，其他同行企业大部分依赖GalNAc递送平台，其涉及的专利保护非常有限且风险较大，而Sirnaomics拥有全球独有的多肽纳米导入系统(PNP)及新型GalNAc RNAi递送平台，将来有望撼动Alnylam的行业龙头地位。

此外，中国市场迄今为止还未有获批的RNAi药物。这意味着Sirnaomics将来有望填补中国RNAi行业的空白，亦是未来中国RNAi疗法的市场增量红利最主要的受益者。

在此背景之下，Sirnaomics赴港上市的目的很明确：主力推动其临床进程最快的核心产品——STP705的商业化步伐。据招股书显示，Sirnaomics赴港上市募集资金用途约57.9%用于核心产品 STP705的临床试验及商业化；约15.6%用于STP707的开发；约15.4%用于GalNAc计划产品及其他临床前阶段候选产品；约7.3%将用于其他临床前候选药物的研发，剩余资金将用作日常运营资金。

在STP705商业化蓄势待发的背景下，Sirnaomics也在逐步加强其大规模GMP生产能力。

据招股书显示，Sirnaomics采用微流控技术生产核酸药物，该技术成本低、质量高且流程相对简易、可控。Sirnaomics在境外已搭建了成熟完备的CRO/CMO网络，来满足当前及预期的生产需求。在中国，除了与国内知名药企展开合作，Sirnaomics已在广州分公司自建了核酸药物中试生产基地，预计2022年第一季度投入运营。该基地将有能力生产符合GMP标准的候选药物，支持Sirnaomics于中国开展的临床前到临床II期试验所需。

尾语：

目前，已有包括Alnylam、Arrowhead、Dicerna等数家RNA药企在境外上市，股价在近几年有令人瞩目的上涨。尤其是RNAi产品率先实现商业化的Alnylam，上市至今股价翻了10数倍。

作为有望继Alnylam之后，在美中率先实现RNAi产品商业化的Sirnaomics，登陆港交所之后的表现非常值得投资者期待。

Sirnaomics今日公布，公司将于2021年12月20日(星期一)上午9时开始于香港公开发售，2021年12月23日(星期四)中午12时正截止。股份预计将于2021年12月30日(星期四)开始于联交所买卖，股份代号为2257.HK，每股作价65.90港元至72.70港元，每手50股。