基石药业-B(02616.HK)公布2020年全年业绩及公司进展

基石药业-B(02616.HK)，一家专注于开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日公布其2020年公司财务业绩及业务亮点。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示："回顾2020年，我们实现了重大业务进展，助力我们成为一家全方位的生物制药公司。根据公司既定发展战略，我们超额完成了所有业务领域的发展目标，进一步加强了公司的财务优势，创造了后期产品管线的价值与长期潜力。我们也丰富了早期产品管线，并极大地提升了公司研发能力。近日，公司迎来了首款精准治疗药物的上市获批，另一款产品也即将获批，这充分体现了我们将创新型药物迅速推向市场的能力。

"展望2021年，我们已制定了完善的商业运营与临床开发策略，并将迎来多款产品获批上市，与此同时，我们还将提交多个新药上市申请。在商业运营层面，我们不断扩张的商业运营团队蓄势待发，为产品上市做准备，将全面覆盖主要城市和医院，提升产品可及性。在早期研发管线层面，我们拥有许多令人期待的候选产品。这些机遇将能够帮助我们通过多种途径实现长期增长与价值创造，并践行我们的核心使命：为癌症患者带来突破性疗法，延长患者生命、提升患者生活质量。"

业务摘要

在过去的一年中，基石药业完成重大业务进展。我们继续执行及实施系统性的增长战略，实现了从管线开发到商业化能力建设的所有方面的重大目标。在我们的商务拓展成果中，我们与合作伙伴达成协议，使两个主要免疫肿瘤治疗药物的商业潜力最大化，并在全球范围内扩展联合用药策略的机会。因此，我们处于转型为商业化阶段公司的转折点，公司拥有全球合作伙伴关系及商务拓展机会、研发方向得以优化、产品组合专注于极具潜力的新药类别及联合疗法，商业团队具备经过验证的产品营销能力。

截至2020年12月31日止年度及截至本公告日期，我们的产品管线及业务运营已取得重大进展：

I. 同类首创精准治疗药物获批上市；第二个预期即将获批

2021年3月24日，中国国家药品监督管理局（国家药监局）已批准普吉华®（普拉替尼，RET抑制剂）用于治疗经含铂化疗后的晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。普吉华®是中国首个获批的选择性RET抑制剂，亦为基石药业首个批准的精准治疗药物。

我们预期国家药监局将于不久后批准泰吉华®（阿伐替尼, KIT/PDGFRA抑制剂）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。一旦获批，泰吉华®预计将成为中国首个针对PDGFRA外显子18突变GIST患者的精准治疗药物。

II. 为关键后期治疗药物递交多个新药申请

我们继续推进在研产品开发，成功递交多个后期同类首创治疗药物针对不同肿瘤治疗领域以及适应症的新药上市申请（NDA），为商业化做好充分准备。

普拉替尼（CS3009, RET抑制剂）

2020年9月，N DA获国家药监局受理，用于治疗先前经含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者。于2020年9月，国家药监局授予优先审评资格。我们已于2021年3月24日收到 NDA批准。

2020年12月，国家药监局授予突破性疗法认定（BTD）用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）。我们已于2021年3月向国家药监局递交NDA用于治疗晚期或转移性RET突变MTC及 RET融合阳性甲状腺癌。

阿伐替尼（CS3007, KIT/PDGFRA抑制剂）

我们向国家药监局递交的用于治疗患有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成年患者的NDA于2020年4月获受理。2020年7月，国家药监局授予优先审评资格。我们预期即将获得NDA批准。

我们于2020年3月针对以上相同适应症向台湾食品药物管理署（TFDA）递交NDA。我们预计将于2021年上半年收到NDA批准。

舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体）

2020年8月，舒格利单抗一线治疗四期鳞状及非鳞状NSCLC的三期试验达到主要研究终点。有关此适应症的NDA已于2020年11月获国家药监局受理。我们预计于2021年下半年取得NDA批准。

舒格利单抗用于治疗四期鳞状及非鳞状NSCLC的数据在PD-1及PD-L1单克隆抗体中显示出同类最优的潜力，亦是唯一一款联合化疗对NSCLC两种组织亚型均有效的PD-L1。相比化疗，舒格利单抗与化疗联合，能减少50%疾病进展或死亡的风险。该结果是已发布的PD-1及PD-L1单克隆抗体数据中最优者之一。

III. 后期管线其他重大成就

2020年，我们其他的核心后期分子达成了重要的里程碑，其开发亦得以顺利推进。

舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体）

2020年8月新药申请（IND）获得美国食品药品监督管理局（美国FDA）批准之后，于2020年10月，获得美国FDA就用于治疗患有T细胞淋巴瘤患者的孤儿药资格（ODD）以及就用于治疗患有复发/难治性（R/R）结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（ENKTL）成人患者的BTD。于2021年2月获国家药监局授予用于治疗患有R/R ENKTL患者的BTD。

我们正在开展一项舒格利单抗单药用于三期NSCLC患者放化疗后维持治疗的III期试验。于2020年12月完成患者招募，我们预计于2021年上半年公布关键结果。

我们已完成舒格利单抗对多种癌症类型的概念验证临床研究，并于2020年的国际会议中展示了数据。结果显示，舒格利单抗对食道癌及胃癌十分有效，并为进行中的三期试验提供了有力的支持证据。

CS1003（PD-1抗体）

我们正在开展CS1003 与 LENVIMA®(lenvatinib)联合疗法用于一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的全球III期试验，LENVIMA®(lenvatinib)为用于晚期HCC患者的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）标准疗法。于2020年7月，美国FDA向CS1003授予ODD，用于治疗HCC患者。

IV. 进一步建立强大商业化能力

我们投资并拓展强大而高效的商业化能力，以支持2021年全球突破性治疗药物的成功推出。我们通过博鳌先行区成功推出两种晚期药物，证明了我们的能力。

于2020年，我们的商业团队为2021年的4项商业化上市奠定基础：于中国大陆上市普拉替尼（RET抑制剂）、阿伐替尼（KIT/PDGFRA抑制剂）及艾伏尼布（IDH1抑制剂）以及于台湾地区上市阿伐替尼。具体成果包括：

建立成熟商业团队：我们建立强大的商业能力，领导团队经验丰富，包括销售员工在内的整体团队规模达到约200名，而计划于2021年底前达到300名。我们快速提升的商业能力全面覆盖4 个主要肿瘤学领域、超过400家医院及约100个城市。该覆盖范围内的医院在精准治疗药物的处方销售金额占比超过80%。凭借这一覆盖范围以及我们在精准药物方面的先发优势，我们相信我们正在建立一支能够实现我们商业愿景的商业团队。

成功的品牌发展计划：我们积极与关键意见领袖（关键意见领袖）互动，并参加当地著名癌症协会的活动以获得重要认可及推荐，同时推出各种计划以将基石药业作为医疗专业人士（医疗专业人士）对有关疾病、治疗范例及诊断标准主题的数据源。阿伐替尼及艾伏尼布已正式获得中国临床肿瘤学会（CSCO）诊疗指南推荐，分别用于治疗GIST及血液肿瘤。同时，我们凭借创新的数字工具及渠道进一步于医疗保健信息系统中提升基石的形象及品牌知名度。我们的数字平台在基石药业研发论坛日及CSCO虚拟展位上吸引了成千上万的虚拟参与者及参观者。此外，我们推出微信平台，作为未来患者教育的教育及资料门户。

消除药物使用障碍：我们与多家基因检测公司积极合作，通过为病理学家提供分子诊断培训等方式来建立检测标准及认识。此外，我们与镁信订立合作协议，以启动阿伐替尼及普拉替尼的优先特惠计划。并且，我们已开始与不同的合作伙伴进行讨论及谈判，以开发多层支付系统以提高患者的负担能力。

扩大产品的可及性：于2020年第三季度，我们于博鳌先行区成功上市阿伐替尼及普拉替尼，使中国患者在国家药监局批准新药上市申请之前能够提早使用精准创新药物。该计划在博鳌以最快的审批时间打破了记录，并引起了医疗专业人士及患者的极大兴趣。为了提高将我们的药物纳入基本医疗保险的可能性，我们已启动一个外部咨询项目，并组建内部工作组，以制定策略及实施发展蓝图，通过纳入国家医保药品目录（NRDL）确保基石药业产品最广的可及性。此外，我们已经与国药控股股份有限公司签署战略合作协议，以建立分销渠道，以确保可以将处方药物快速交付于患者。

V. 实施变革性商务拓展计划

2020年为基石药业商务拓展取得突破的一年。本公司建立战略合作伙伴关系，使两个主要免疫肿瘤治疗药物商业化，同时显著提高我们的创新及商业化能力。具体而言，该等成果为增长投资提供了资金，为我们的产品打开了全球市场，为共同开发和许可计划赢得了新的合作伙伴，并支持新兴药物（例如抗体偶联药物（ADC）及多特异性抗体）的开发。

2020年9月，我们与辉瑞订立多维度战略合作，实现多个近期目标，并提高本公司投资增长战略及发展计划的能力。辉瑞投资200百万美元以每股13.37港元的价格认购基石股份，并获得基石后期肿瘤治疗药物舒格利单抗于中国大陆的授权，使得这一核心后期治疗药物的国内创收潜力最大化。该伙伴关系通过利用辉瑞庞大的商业平台来推广舒格利单抗，使基石药业将其商业化能力集中在其他关键后期治疗药物上。此外，基石与辉瑞将共同选择后期肿瘤治疗药物，以在大中华地区市场共同开发，双方预计将于今年适当时候宣布该等共同开发的最新进展。

2020年10月，我们就在大中华区以外地区开发及商业化舒格利单抗和CS1003之独家授权与EQRx, INC. (EQRx)订立独家对外特许合约。该公司具有独特能力，可以引导该等重要的后期治疗药物的全球开发，并使其相对于现有的其他疗法具有商业化优势。通过与该公司合作，协议为将该等重要的后期治疗药物带给全球患者群体提供了路径。此外，我们将保留 CS1003在大中华区的开发和商业化权利，并将继续探索其作为单药和联合疗法策略组成部分的开发前景。

2020年10月，我们与LegoChem Biosciences, Inc.（LegoChem Biosciences）订立独家授权协议，于韩国境外地区领导全球开发并商业化LCB71，一种以受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）为靶点的ADC。该协议通过引入新的药物模式加强基石在精准治疗业务领域的优势，并提供在新兴及极具潜力的治疗方法中的一个潜在同类最优治疗药物。

VI. 提升研究能力及推进管线2.0

我们现正开展提升我们研究能力的战略工作，重点关注同类首创及同类最优治疗药物，并增强内源创新。我们预计有关工作能将突破性科学及临床洞察转化为差异化产品，为基石带来新兴治疗模式及作用机制，每年提交1到2项IND。我们近期的重点是两种模式的治疗药物：ADC及多特异性抗体。我们正为两种治疗药物今年提交IND进行准备：

CS2006（NM21-1480、PD-L1×4-1BB×HSA三特异性分子）

于2020年第二季度，我们的合作伙伴Numab Therapeutics AG（Numab）就NM21-1480的IND申请获美国FDA的可继续函件。我们于2020年第三季度获得TFDA就CS2006 IND申请的批准。剂量递增正于美国及台湾地区持续进行。我们已在美国完成第4个剂量水平的患者招募，迄今并未检测到剂量限制性毒性（DLT）。我们预计于2021年下半年向国家药监局递交IND申请。

CS5001（LCB71、ROR1 ADC）

我们于2020年第四季度自LegoChem Biosciences引入授权的CS5001 (LCB71)。CS5001为高度差异化的ADC，针对在多种实体和血液恶性肿瘤表达的一个极具潜力的ADC靶点ROR1。ROR1在多种癌症中高度表达，包括各种形式的白血病和非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌。我们预计于2021年末之前提交CS5001的IND/CTA申请。

除 CS2006及 CS5001外，多个潜在同类首创或同类最优项目正在开发中，包括两个多特异性抗体及一个ADC。

财务亮点

截至2020年12月31日止年度，公司收入达到人民币10.388亿元。扣除以股份为基础的付款开支后的研发开支和行政及销售开支分别为人民币12.457亿元和人民币2.876亿元。扣除优先股转换特征公平值变动和以股份为基础的付款开支影响后的亏损为人民币8.650亿元。

截至2020年12月31日，公司定期存款以及现金及现金等价物为人民币33.834亿元。