泛生子：癌症早筛产品获美FDA突破性设备认定，价值起跑已打响

9月30日，美国FDA授予泛生子(GTH.US)基于高通量测序技术（NGS）的肝细胞癌早筛液体活检产品HCCscreen™ “突破性医疗器械”（Breakthrough Device Designation）认定。受消息影响，泛生子美股出现大幅波动，一度大涨50%，当前已经呈现明显反弹之势。那么站在当下关口，该如何看待这份认定对泛生子的意义，其能够持续吸引投资者的亮点有哪些？

（来源：wind）

一、肝癌早筛液体活检产品获美国FDA“突破性医疗器械”认定，商业化进程进一步加速

此次泛生子肝细胞癌早筛液体活检产品HCCscreen™获美国FDA“突破性医疗器械”认定对于其而言意义重大，其一，在于该款产品的价值得到权威机构认可，该认定将有望加快这一产品的开发和审评速度，进一步推动商业化进程。其二，获得突破性医疗器械认定对于资本市场也将更具吸引力，有利于提升公司整体估值，在融资层面释放积极效应，进而为公司整体发展带来推动力。

具体而言，美国FDA的“突破性医疗器械”称号其旨在认定的是那些具备潜力更有效地诊断或治疗危及生命的重大疾病、解决未被满足的临床需求的医疗器械。透过这一认定有助于确保患者和医疗服务提供者能够及时获益于前沿的医疗器械；同时，对于创新医疗企业而言，其可助力产品驶上获批的“快车道”，在与FDA的密切合作中缩短其创新医疗器械的上市时间。

从纳入突破性医疗器械计划的标准来看，其一是医疗器械必须能更有效地治疗或诊断危及生命或不可逆转的衰弱性疾病或病症。其二医疗器械还必须满足以下条件：代表突破性技术；无已批准的替代疗法；与现有已批准替代疗法相比具有显著优势；可用性符合患者的最佳利益。整体而言，要纳入FDA“突破性医疗器械”并不容易，因此这也凸显了被纳入产品在技术层面的领先实力以及产品在市场上的稀缺性。

泛生子HCCscreen™获此认定其主要得益于其在前瞻性队列研究中比当前医疗标准（即超声检查联合甲胎蛋白检测）更为卓越的临床表现。据了解，泛生子的 HCCscreen™液体活检产品核心技术源于泛生子自主研发的创新技术Mutation Capsule™ ，该技术可以同时检测外周血中游离DNA的多种甲基化和基因突变信息。目前HCCscreen™检测方法已经在中国不同地区的多个队列中得到验证，达到了92%的灵敏度和93%的特异度，检测性能优于全球同类型肝癌早筛产品。此外，按照肿瘤大小分类，在初步数据中诊断出的12名肝癌中，10名患者的肿瘤小于5厘米，说明HCCscreen™能灵敏地诊断出早期肝癌。

“突破性医疗器械”的认定传递了积极且明确的信号，凸显了泛生子HCCscreen™在肝癌早筛领域的显著优势，其商业化进程加快的同时商业价值也得到进一步放大，此外，该产品一旦在美获批上市后，将被美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的联邦医疗保险覆盖，并被更多商业保险机构接受采用，从而进一步扩大产品的受众面。

作为泛生子在肝癌赛道里程碑式的一步，不仅验证了泛生子在肿瘤基因检测领域的实力，这还将有助于公司整体的估值提升，资金层面的宽裕也将推动公司研发及在研产品临床注册进程，为公司整体的发展带来积极效应。

二、走在肝癌早期筛查产品开发的最前沿，黄金赛道的领头羊

近日，诺贝尔生理学或医学奖授予了来自英国、美国的三位科学家，表彰其发现丙型肝炎病毒，该病毒是肝癌的一个主要致病因素。肝癌作为全球第六大常见癌症，在所有癌症中致死率排名第四，数据显示，全球每年新发肝癌病例85.4万例，其中有42.2万例位于中国，占比高达55%，同时我国也是肝癌死亡病例最多的国家，占世界肝癌死亡病例的45%到50%。

此外，根据Frost&Sullivan 2019年调研数据，我国约有1.2亿肝癌高危人群，其中约7400万为乙肝病毒携带者。而在美国，肝癌是排名第五的致死癌症，且患病群体每年以2%-3%的速度增长。2020年美国新增肝癌预计为4.28万例，死亡3.01万例。

肝细胞癌（HCC）是肝癌中最常见的类型，占比在85–90%，其主要发生在慢性肝炎（HCV和HBV）或饮酒导致的肝硬化患者中，通常确诊时已处于晚期阶段。根据相关统计，只有44%的肝癌患者在早期得到诊断，而晚期肝癌患者的五年存活率低于16%。不过，如果能够对肝癌进行早期筛查和治疗，则可以将患者的5年存活率提高至70%。因此，这也意味着，对肝癌进行早期诊断，早期发现是一项具有较大前景的医疗需求。

从当前市场上的情况来看，肝癌早筛通常联合甲胎蛋白检测（AFP）和肝脏超声检查对肝癌高危人群进行定期筛查，发现异常再进一步考虑CT或磁共振检查，但AFP联合超声检测对早期肝癌的诊断灵敏度较低，仅有60%左右，而欧洲肝脏研究协会和美国肝病研究协会已不再推荐测定AFP水平来诊断肝癌。另由于AFP联合超声的筛查方法对病人依从性要求较高，可及性远远无法达到临床要求，如在美国此方法筛查率不足20%，在中国更是仅有个位数，因此，产品检测性能和可及性都制约了目前临床筛查方法的有效实施。

此外，全球市场上另有Exact Sciences等公司在开发针对肝癌的液体活检早筛技术。根据全球老牌早筛公司Exact Sciences的多中心、回顾性研究，其采用的甲基化联合蛋白质的肝癌早筛检测灵敏度为80%，特异性为90%，低于泛生子的前瞻性研究数据（灵敏度92%、特异度93%）。一般而言，由于各方面的原因，前瞻性研究的数据往往很难取得优于回顾性研究的成绩。而泛生子HCCscreen™前瞻性研究数据则表现出了不亚于同类产品回顾性研究数据的表现，这为其作为现有超声+AFP的替代性方案——而非补充性技术——在临床中取得更加优异的表现带来了期待。

（泛生子与Exact Sciences部分数据对比）

由此而言，泛生子的HCCscreen™技术可以说走在了肝癌筛查的最前沿，其当属于全球一流的肝癌筛查技术。而从价格层面来看，此前泛生子CEO王思振曾表示，泛生子的目标是使其 HCCscreen™早期肝癌筛查产品的价格足够低，以便大众能够获得并负担得起。值得一提的是，目前该产品已在中国以实验室自建项目（LDT）的方式开始商业化。随着后续产品进一步面向市场，庞大的需求有望为其业绩增长带来支撑。

可见，凭借领先的技术优势，泛生子肝细胞癌早筛液体活检产品有望作为现有临床检测技术的重要替代，在肝癌检测领域打开市场空间。由于肝癌在全球范围内呈现出高确诊率和死亡率，会加速肝癌早筛创新技术和产品的进一步普及，而在此背景下，泛生子将凭借领先的检测技术性能和产品商业化进程，站稳国内乃至全球市场的头部位置。

三、扎根广阔蓝海市场，不断巩固龙头优势地位

从市场规模来看，肿瘤早筛早诊拥有广阔的市场空间， 根据中国临床肿瘤学会（CSCO）指南的定义，预计2023年中国约有1.20亿肝癌高风险人群，9580万肺癌高风险人群，及2.46亿胃癌高风险人群，假设单位检测价格在200美元/人份，癌症早筛在家庭年收入20000美元以上的家庭中的渗透率为30%，则中国肝癌、肺癌、胃癌早筛市场规模分别约为72亿美元、57亿美元及148亿美元。当前在国内医生意识和患者筛查早期癌症检出率仍然相对较低，随着市场教育及普及不断加大，未来整个市场空间有望进一步打开。

除了癌症早筛领域外，泛生子实际上打造了一个灵活的一站式分子检测解决方案，覆盖癌症治疗全周期，包括癌症早期筛查、诊断与监测以及药物研发服务，除中国已拥有的5家医学检验实验室提供LDT服务外，美国马里兰的CLIA实验室也正在建设中，还有7款IVD（In Vitro Diagnosis，体外诊断）产品获批应用于临床，并另有7款已进入临床注册报证阶段，位列行业首位。

作为专注癌症精准医疗领域的行业领先者，泛生子建立了一站式肿瘤精准医学治疗平台，提供一整套服务和产品，凭借在广阔蓝海赛道的领先优势，公司的业绩增长迅猛。2017-2019 年营收年复合增长率接近80%；毛利年复合增长率达132%；由于公司还处在研发及市场强投入期，公司并未盈利，不过从长远来看，庞大的市场空间及优势布局之下，占据领导地位的泛生子其发展前景可观。据了解，目前公司正在开发涵盖多种流行癌症类型的高通量测序（ NGS） 平台和基因检测，以寻求 NMPA 注册。随着后续产品与服务的市场渗透率不断加深，公司的业绩有望进入高速增长阶段。

癌症作为已经成为严重威胁中国人群健康的主要公共卫生问题之一，当前政策层面也在大力推动肿瘤早筛早诊，早在2018年底，国家卫生健康委首次发布肿瘤早筛相应的规范性标准《18种癌症诊疗规范》，将18种癌症的体外诊断进行规范。随着政策层面的推动，整个行业也将有望不断朝向良性规范化发展，对于在这一领域有成熟技术和经验的企业也将获得更好的发展环境，形成强者恒强的发展之势头。泛生子也将在这一趋势之中享受市场及政策带来的红利。

四、小结

此次泛生子HCCscreen™获得美国FDA“突破性医疗器械”认定，体现了美国监管机构对其研发实力的高度认可，也有助于其进一步深化与美国FDA的关系，为后续产品的商业化打开快捷通道。以此为契机，泛生子已启动美国和中国两地的肝癌早筛产品的注册申报工作，预计将于未来2-3年内获批上市，这将进一步巩固公司在肝癌早筛领域的先发优势。而拿下作为全球医疗器械创新产品审批风向标的美国FDA“突破性医疗器械”认定，也证明了泛生子在癌症早筛领域具有全球性的技术研发能力和商业竞争力，并将进一步推动其产品的全球化发展，拥抱更大的全球市场，并带动国内乃至全球癌症早筛行业进入发展快车道。

从整个癌症早筛市场来看，泛生子当前正不断加快研发投入，并取得了显著的成绩，商业化成果及能力不断得到验证，其扎根蓝海市场，在优质核心赛道卡位优势点位，在资本市场上兼具成长性和稀缺性特征。此次获得FDA认定有望成为公司行情发展的重磅催化剂，驱动整体估值走上向上通道，公司价值起跑的“发令枪”或已经打响。

• 泛生子(GTH)