三大研发平台护航 知临集团加速药物临床研究

对知临集团（纳斯达克股票代码：APM）而言，2020年将是令人振奋的一年，主要是因为集团预期将从临床前阶段成为临床阶段的生物制药公司。 知临集团的三大平台包括面向孤儿及罕见疾病的药物再利用平台Smart-Act(TM)，传染病平台Acticule和微生物组的药物发现和开发平台Claves。三大平台都预期在2020年进入临床阶段。

2月10日，知临集团已在全球范围内发布其中两个重要药物研发的最新发展，分别针对神经母细胞瘤的小分子药物（SACT-1）和针对金黄色葡萄球菌感染的小分子药物（ALS-4）。

在美国、欧洲、尤其是中国，孤儿及罕见疾病是一个快速增长的市场。在全球，已确定的7000多种疾病中约有90％仍缺乏有效的治疗方法。Smart-Act(TM)平台是知临集团专有的平台。在该平台上，知临集团系统地筛选了1600多种已经FDA批准的小分子药物，为该等药物重新定位，对应7000多种涵盖肿瘤、遗传、免疫和代谢性疾病等领域的孤儿及罕见疾病。 根据通过计算机运算、细胞及、或动物实验验证，集团的目标是系统化地选择和发掘已知的药物(通常已具备明确的人类安全性和毒性特征以及临床数据)成为针对第二适应性的候选药物，并整合成为可能用于治疗孤儿及罕见疾病的临床2/3阶段项目。

SACT-1是知临集团在Smart-Act(TM)平台下开发的首个概念验证性项目，针对神经母细胞瘤（一种主发于儿童的罕见神经组织癌）。该候选药物正在进行临床前研究、并取得了良好的进展。知临集团目标于2020年下半年循美国FDA 505(b)(2）途径提交IND申请。一经FDA批准，针对其有效性的临床研究将随会之迅速展开。

此外，知临集团在传染病领域的一个主要候选药物——针对金黄色葡萄球菌（包括耐甲氧西林的金黄色葡萄球菌-MRSA）感染的后续药物（ALS-4），正进行IND筹备研究并取得良好的进展。目标于2020年下半年向美国FDA提交IND申请（以及在其他国家如中国NMPA或欧盟的EMA），以启动第1期临床阶段的研究。Acticule传染病平台的技术源于香港大学微生物学的研发，并由知临集团的科研团队与港大团队合作进行药物优化工作。参与研发的港大团队曾经参与SARS药物的研发。

相信在Smart-Act(TM)药物再利用平台 、Acticule传染病平台和基于Claves微生物组的代谢疾病平台三大平台的护航下，知临集团的药物临床研究之路将会持续加速，为当代未被满足的医疗需求做出巨大贡献。

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