赛生药业提交那西妥单抗新适应症II期临床试验申请并获受理

【中国，上海，2022年4月20日】赛生药业控股有限公司（“赛生药业”或“公司”，连同其附属公司，统称“集团”，股份代号：6600.HK）宣布，公司提交的“Naxitamab 和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子联合伊立替康及替莫唑胺治疗原发难治性或首次复发的高危神经母细胞瘤”（临床试验编号：203，以下简称“203研究”）的临床试验申请已获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的正式受理（受理号：JXSL2200047国）。

203研究是一项国际多中心II期临床试验，旨在探索免疫联合化疗的治疗方案，即在 Naxitamab 和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的基础上，再联合伊立替康和替莫唑胺两种化疗药物，评估其治疗原发难治性和首次复发的高危神经母细胞瘤（NB）患者的疗效和安全性。临床试验申请获批后，中国研究中心将加入其中，这也是中国研究中心首次加入 NB 免疫治疗的国际多中心临床研究。

素有“儿童癌症之王”之称的 NB 是儿童期最常见的颅外实体瘤，占所有儿童恶性肿瘤的8%~10%[1]。根据发病时的年龄、转移情况及组织病理，NB 分为低危、中危和高危[2]。203研究将纳入的目标患者为原发难治性或首次复发的高危 NB 患者。此类患者是目前高危 NB 临床治疗的难点之一，比例高且预后差：诊断时，超过50%的患者存在转移病灶（4期），通常发生在骨和骨髓（BM）[3-5]。BM 受累的预后很差[4,6]。尽管一线多模式治疗取得进展，但仍有约60%的高危NB患者在完成传统治疗后会发生疾病复发[7]。相关研究显示[8]，原发难治和疾病复发的高危 NB 患者的无进展生存期（PFS）仅为12.5和5.7个月，总生存期（OS）仅为27.9和11.0个月。因此，创新的药物和治疗方法亟需被探索。

赛生药业副总裁、研发负责人兼首席医学官郭晓宁博士表示，“高危神经母细胞瘤不但是肿瘤罕见病，也是儿童发病率最高的肿瘤之一。原发难治性和疾病复发的 NB 患者在更有效的治疗方面，一直存在高度未满足的医疗需求。赛生药业一贯坚持通过创新满足临床需求，203研究在海外已经启动入组，我们很高兴看到我们的临床试验申请在 CDE 也获得受理。我们期待尽快开展203研究的中国患者入组，相信其结果将有助于拓展那西妥单抗在高危神经母细胞瘤疾病领域中更为广泛的临床应用，从而造福更多的患儿及其家庭。”

那西妥单抗：全球首款获批的人源化抗 GD2 免疫治疗药物

那西妥单抗是一款靶向双唾液酸神经节苷脂 GD2 的人源化单克隆抗体，通过与肿瘤细胞表面的 GD2 结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

2020年11月 那西妥单抗在美国获批上市

与 GM-CSF 联合治疗对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者

2020年12月 赛生药业与 Y-mAbs Therapeutics 达成独家无限期授权许可协议

获得那西妥单抗在大中华地区的独家合作开发和商业化权利

2021年7月 赛生药业向 NMPA 递交那西妥单抗的上市许可申请（BLA）并获受理

那西妥单抗在美国获批上市仅七个多月后，赛生药业就向 NMPA 递交其在中国的BLA

2021年8月 那西妥单抗在海南博鳌完成中国大陆首例患者用药

为国内急需用药的患者提供便捷、可信赖的治疗途径

2021年9月 赛生药业在中国澳门递交那西妥单抗的BLA

有助于扩大在大中华地区的可及性

2021年9月 NMPA 将那西妥单抗纳入优先审评

继获得美国 FDA 授予的优先审批资格、突破性疗法认定和孤儿药资格后，再一次进入快速审批通道

2021年10月 那西妥单抗被纳入2021年“北京京惠保”

被纳入海外特药清单，进一步提升对中国患者的可及性

2021年12月 那西妥单抗落地天津自由贸易试验区

使患者尽早受益于与国际先进治疗水平同步的创新药物

2022年1月 赛生药业根据当地特殊进口政策在中国台湾销售那西妥单抗

进一步扩大在大中华地区的可及性